Diagnostic Et Traitement Des Maladies Rares: Un Problème Mondial De « Défaillance Du Marché»

"Pas le maire, pas le marché."Ce classique, autrefois recherché par d'innombrables personnes, semble maintenant un peu pâle et faible face aux maladies rares.

« À l'heure actuelle, la plupart des patients atteints de maladies rares n'ont toujours pas accès à des médicaments, et le problème est l'échec du marché, comment briser l'échec du marché, permettre aux entreprises de produire, de développer et de fournir des médicaments à un petit nombre de patients, et permettre à ces entreprises de réaliser des bénéfices et de maintenir un développement durable, ce qui est un défi unique dans le domaine des maladies rares.À l'approche de la Journée internationale des maladies rares le 28 février, Jin enlin, Directeur général et chef de la stratégie et de l'investissement du Département de médecine de la santé de JD, a déclaré.

Wang yiou, Secrétaire général de la Fondation d'intérêt public pour le défi de la douleur de Beijing, qui est également une personne atteinte de maladies rares, partage ce défi.Wang a dit qu'ils ont toujours voulu aider plus de patients atteints de maladies rares par l'intermédiaire de la Fondation, mais la force est encore limitée, mais ces dernières années, ils ont également exploré le modèle de « co - paiement Multi - parties », afin d'impliquer plus de force, de sorte que le système, Le sujet, la collecte de fonds, le mode de paiement et d'autres modèles continuent d'enrichir la « Multi - diversité », grâce à la pratique de trois ans, a également prouvé la faisabilité de cette méthode.

Le fardeau médical des patients a été considérablement réduit grâce au partage des coûts médicaux entre les soins de santé, le Programme d'aide médicale aux maladies rares et d'autres organismes de bienfaisance.Par exemple, la charge médicale des patients atteints des maladies de gosher et de Fabre est tombée de 502% et 122% du revenu familial initial à 14% et 7%, ce qui a permis d'éviter des dépenses médicales catastrophiques.

Un grand nombre de patients atteints de maladies rares ont besoin d'un diagnostic et d'un traitement professionnels et opportuns, mais les cliniciens ayant des compétences et des capacités en matière de diagnostic des maladies rares sont relativement concentrés dans les hôpitaux du Nord, du Guangzhou et du Shenzhen, ainsi que dans certaines capitales provinciales.Photo de Gan Jun

"Né extraordinaire"

Wang Yimou, qui souffre d'ostéogenèse incomplète avec une probabilité d'incidence d'environ 1 sur 10 000, a obtenu un double diplôme en droit et en gestion avec une fille de 6 à 7 ans. Il est le fondateur du China Doll rare Disease Care Center et le Secrétaire général de la Beijing pain Challenge Public Welfare Foundation.

Wang Yimou a également formé un groupe de maladies rares appelé "8772", en utilisant l'acronyme pinyin bttz en forme de "Sickness Challenge", elle a dit que parce qu'elle aime la musique, aussi parce que la musique peut apporter le bonheur, dans de nombreuses occasions publiques, peut la voir jouer et chanter passionnément, plein d'amour pour la vie.

« notre plus grand souhait est que chaque personne atteinte d'une maladie rare ait la possibilité de vivre comme une personne ordinaire, conformément à son véritable désir intérieur.Dit Wang yiou.

De petite à grande, Wang Yimou s'est fracturé six fois. Avec l'âge adulte, le squelette est devenu normal. En plus de sa petite taille, il a pris des médicaments et des traitements tout au long de sa vie, et sa capacité d'action n'était pas différente de celle des gens ordinaires.Wang yiou dit qu'elle a de la chance parce que sa maladie ne met pas sa vie en danger.

Depuis 2008, Wang Yimou a commencé à aider le même groupe d'Ostéogenèse imparfaite que lui - même. En 2014, il s'est joint à Sina Weibo pour faire tomber le « défi du seau de glace » en Chine et expérimenter l'état de survie de la SLA.Depuis lors, de plus en plus de patients atteints de maladies rares se sont rassemblés autour de Wang Yimou, après quoi ils ont créé la Fondation pain Challenge.

En février 2018, la Fondation Pain and Disease Challenge a lancé le projet d’assistance médicale pour les maladies rares, qui est devenu le premier projet public d’assistance médicale couvrant toutes les maladies rares en Chine (après mai 2018, le premier catalogue national des maladies rares prévaudra). Au cours des trois dernières années, le projet d’assistance médicale pour Les maladies rares a fourni des services d’information médicale et de consultation à près de 4 000 patients et amis, fournissant une assistance directe à 901 patients et amis, avec une collecte cumulative de fonds.Et plus de 12 millions de yuans de dons.

Wang Yimou a également trouvé beaucoup de patients dans le besoin, dans ce processus, ils ont également aidé certains patients, mais Wang Yimou au 21ème siècle reporter économique impuissant a dit, seulement la force de la Fondation de bien - être public, est encore loin d'être suffisante.

Jenny et son frère cadet souffrent tous deux d'une maladie rare, l'atrophie musculaire spinale (SMA), une maladie neuromusculaire qui est plus fréquente chez les nourrissons que chez les nourrissons et qui peut entraîner une incapacité grave chez les enfants.À l'heure actuelle, le seul médicament approuvé en Chine est cher. Après la baisse des prix en janvier de cette année, il faut encore 550 000 yuans par an en moyenne, ce qui nécessite une utilisation à vie.

Sans effets spéciaux, la famille ne peut que regarder les muscles de l'enfant rétrécir jour après jour.Jenny est passée de l'incapacité à marcher, de la déformation de la colonne vertébrale à l'infection pulmonaire, au lit, et finalement elle n'a laissé que son pouce droit pour bouger, a fait une coupe d'air et a dû toujours compter sur un ventilateur pour survivre.Au fil des ans, la famille s'est endettée pour soigner les frères et sœurs.

Le coût des médicaments pour les patients atteints de SMA ne peut être supporté par le seul programme d'aide médicale aux maladies rares.Pour des groupes comme celui - ci, ce programme d'utilité publique contribue souvent à améliorer la qualité de vie des patients en remboursant les coûts, comme les aides fonctionnelles.Pour ces familles atteintes de maladies rares qui persistent dans la solitude, le programme est plus important et peut - être leur donne - t - il un espoir chaleureux.

Marchés « défaillants»

Selon le livre blanc sur l'innovation technologique mondiale dans le domaine des maladies rares publié conjointement par Plug and Play China et la Beijing pain Challenge Public Welfare Foundation, les patients atteints de maladies rares sont confrontés à des problèmes de diagnostic, de médicaments et de sécurité.

Un grand nombre de patients atteints de maladies rares ont besoin d'un diagnostic et d'un traitement professionnels et opportuns, mais les cliniciens ayant des compétences et des capacités de diagnostic des maladies rares sont relativement concentrés dans les hôpitaux de troisième classe de beishang, Guangzhou, Shenzhen et certaines capitales provinciales. Les cliniciens de nombreuses villes de troisième et quatrième niveaux ont des difficultés à diagnostiquer les maladies rares de façon indépendante en raison de facteurs tels que l'insuffisance des connaissances professionnelles pertinentes, l'expérience clinique et les installations techniques limitées.C'est un grand degré.

De nombreux médecins ont rarement, voire jamais, diagnostiqué une maladie rare au cours de leur carrière.Lorsque les médecins ne peuvent pas diagnostiquer, les patients ne peuvent pas obtenir le bon traitement, le mauvais diagnostic, l'absence fréquente de diagnostic fait souvent que les patients manquent le meilleur moment de traitement, affectant gravement la qualité de vie des patients.Par exemple, avant 2006, il fallait en moyenne neuf ans aux patients atteints d'une maladie du spectre de la neuromyélite optique (nmosd) pour obtenir un diagnostic.

En outre, comme les patients atteints de maladies rares proviennent de toutes les régions du pays et que les ressources médicales de haute qualité sont concentrées dans les villes de première ligne, de nombreux coûts tels que le transport, l'hébergement, les retards de travail, etc., seront augmentés en raison de l'hospitalisation à distance, du diagnostic à distance et de la visite de retour.Les données statistiques montrent que les patients atteints de maladies rares dépensent en moyenne 17 000 yuans par an en frais de déplacement et en heures supplémentaires pour obtenir des médicaments.

Selon les données citées dans le rapport sur la pratique du partage des coûts dans le cadre du projet d'aide médicale aux maladies rares 2020, publié par la Fondation d'intérêt public du défi de la douleur de Beijing, seulement 5% des maladies rares sont actuellement traitées efficacement à l'échelle mondiale.

Au 1er octobre 2020, sur la base statistique des 121 maladies rares répertoriées dans le premier catalogue des maladies rares, 74 maladies rares pouvaient être traitées dans le monde entier, tandis qu'en Chine, 66 médicaments thérapeutiques avaient été mis sur le marché, impliquant 35 indications de maladies rares.Quarante - sept autres maladies rares figurant dans le catalogue font face à une « absence mondiale de médicaments ».

Même les médicaments pour les maladies rares sont très chers et difficiles à payer pour les patients en général.Par exemple, le médicament de traitement de l’atrophie musculaire de la moelle épinière (AMS) approuvé en Chine en 2019, l’injection de sodium nosinasen, coûte environ 750 000 $par an en Europe et aux États - Unis.En Chine, compte tenu de la politique de don de médicaments, le coût annuel moyen du traitement est de 1,05 million de yuans.

Jin enlin, Directeur général et chef de la stratégie et de l'investissement de JD Health Medicine, a comparé les maladies rares à « l'extrémité de la pyramide » parce qu'il s'agit d'un problème mondial.

« les maladies rares sont avant tout des problèmes médicaux, mais elles sont aussi des problèmes économiques.Par exemple, la plupart des patients atteints de maladies rares ne disposent toujours pas de médicaments, et le problème est l'échec du marché, comment briser l'échec du marché, permettre aux entreprises de produire, de développer et de fournir des médicaments à un petit nombre de patients, et maintenir ces entreprises rentables et durables, ce qui est un défi unique dans le domaine des maladies rares.Kim enlin a souligné.

Mode de co - paiement multipartite

En fait, les questions ci - dessus portent sur les médicaments, les paiements et l'accessibilité.Liu junshuai, Vice - Président de la Beijing Society for the Diagnosis, Treatment and Support of Rare Diseases, a souligné que les problèmes à résoudre pour toutes les maladies sont l'accessibilité et l'équité.Mais pour les maladies rares, la garantie d'accessibilité et d'équité est particulièrement importante et aiguë.

Il est gratifiant de constater que les problèmes médicaux des patients atteints de maladies rares bénéficient d'un soutien actif de l'État à l'échelon local, des organisations de protection sociale aux entreprises pharmaceutiques, aux entreprises d'assurance et même aux entreprises médicales sur Internet.

Par exemple, le problème d'accessibilité, selon Jin enlin, peut jouer un rôle positif dans la plate - forme médicale et de commerce électronique sur Internet, en résolvant le problème d'accessibilité par l'intermédiaire des spécialités de JD Retail et de commerce électronique.La plate - forme Internet peut efficacement briser les contraintes de temps et d'espace. Les médecins peuvent émettre des ordonnances de réapprovisionnement de médicaments en ligne et à distance. Les patients peuvent acheter des médicaments en ligne et les envoyer à la porte pour un service plus pratique.

À l'heure actuelle, JD Health, Alibaba Health et d'autres plateformes de commerce électronique sont activement impliquées.Par exemple, le 27 février, JD Health a lancé le « Programme de soins pour les maladies rares ». Xin Lijun, PDG de JD Health, a déclaré que la première phase du « Programme de soins pour les maladies rares » se concentrera sur la création du « Centre de soins pour les maladies rares de la pharmacie JD » et du « Fonds de soins pour les maladies rares ».À l'avenir, il s'agira de garantir l'approvisionnement en médicaments, de faciliter les services médicaux et de promouvoir la mise en place d'un système de paiement multipartite afin d'aider davantage les groupes de maladies rares.

Jin a également souligné que les maladies rares ne sont pas une entreprise capable de résoudre tous les problèmes, y compris les entreprises pharmaceutiques, les milieux universitaires et d'autres forces de soutien.

Wang Yimou a également déclaré aux journalistes du 21ème siècle que le « modèle de co - paiement multipartite » est maintenant reconnu comme un système viable de garantie des paiements pour les maladies rares dans l'industrie.La mise en place d'un système de garantie doit être menée par le Gouvernement, qui doit intégrer le marché, la société et d'autres ressources afin de mettre en place un véritable système de garantie des médicaments pour les maladies rares à plusieurs niveaux.

Bien qu'il existe une série de politiques favorables de l'État à l'échelon local, il n'existe pas encore de système complet de protection des maladies rares, en particulier l'inclusion de médicaments de grande valeur pour les maladies rares dans les soins de santé.

Wang Yimou a souligné qu'il existe un déséquilibre régional évident dans la protection des maladies rares.

À l'heure actuelle, Qingdao, dans la province du Shandong, offre la plus grande protection contre les médicaments à effet spécial pour les maladies rares et le taux de remboursement le plus élevé est d'environ 95%.D'après les données sur les médicaments de huit patients atteints de la maladie de gaucher à Qingdao, le coût annuel moyen du traitement est de 1 775 000 RMB, dont 590 000 RMB et 1 072 200 RMB peuvent être payés respectivement pour les médicaments donnés par des organismes de bienfaisance et les remboursements d'assurance médicale complémentaire, ce qui représente 93,5% du coût total des médicaments.Si l'on ajoute la partie de l'aide civile, le montant moyen de l'auto - paiement individuel est d'environ 80 000 yuans (la proportion réelle de l'auto - paiement individuel est de 0,46% ~ 8,87%).Le mécanisme de garantie des médicaments pour les maladies rares dans la province du Zhejiang prévoit une limite supérieure de 100 000 yuans.

Cette situation offre une occasion historique de mettre en pratique et d'explorer un nouveau modèle de sécurité médicale pour les maladies rares.

En fait, à l'heure actuelle, la pratique du modèle de co - paiement multipartite est un processus d'enrichissement continu du système, du sujet, de la collecte de fonds et du paiement.

En ce qui concerne le système, dans la pratique, les efforts visant à renforcer continuellement la protection des politiques médicales telles que l'assurance médicale de base, l'assurance contre les maladies graves et l'assistance médicale, et à promouvoir la mise en place de politiques d'encouragement pour l'assurance commerciale et l'assistance caritative non gouvernementale; les ministères, les entreprises pharmaceutiques, les sociétés d'assurance commerciale, les organisations caritatives non gouvernementales et les particuliers, qui constituent de nombreux participants à la protection des médicaments contre les maladies rares; le Fonds d'assurance médicale, le Fonds spécial gouvernemental et la sociétéNous recueillerons des fonds de sauvetage, des dons personnels d'entreprises et d'autres sources de financement pour résoudre conjointement le problème des médicaments pour l'assurance maladie contre les maladies rares. Les différents participants exploreront ensemble et amélioreront le système de garantie des paiements pour les maladies rares en innovant le mode de paiement.

À l'heure actuelle, la faisabilité d'un modèle de co - paiement multipartite a également été vérifiée dans la pratique.De février 2018 à février 2021, trois phases du projet d'aide médicale aux maladies rares ont été mises en œuvre (dont trois projets régionaux spéciaux ont été lancés simultanément de juin 2020 à février 2021: le projet spécial Zhejiang, le projet spécial Shanxi et le projet spécial Shandong). 694 patients (dont 8 n'ont pas participé à l'assurance médicale) ont reçu une aide financière, 901 personnes - temps au total, et le montant cumulé de l'aide a dépassé 12332500 RMB, couvrant 30 provinces du pays.Les régions autonomes municipales couvrent 58 maladies et bénéficient à plus de 3 000 personnes.

De 2018 à 2020, les dépenses médicales annuelles moyennes des patients atteints de maladies rares étaient de 138 525,70 RMB, ce qui représentait 284,51% du revenu annuel des ménages (138 525,70 / 48 689,82 × 100% = 284,51%).Le fardeau médical des familles d'enfants était plus lourd que celui des adultes (306,84% vs 284,51%).

Le fardeau médical des patients a été considérablement réduit grâce au partage des coûts médicaux entre les soins de santé, le Programme d'aide médicale aux maladies rares et d'autres organismes de bienfaisance.Sur la base du remboursement de l'assurance maladie, le fardeau médical des patients est réduit à 98% du revenu annuel de leur famille après avoir reçu un certain soutien par l'intermédiaire du Programme d'aide médicale aux maladies rares; sur la base du remboursement de l'assurance maladie et du Programme d'aide médicale aux maladies rares, certains patients ont également reçu des dons d'autres organismes de bienfaisance sociaux (p. ex., collecte de fonds publics, Croix - Rouge, fonds de bienfaisance), et le fardeau médical continue de diminuer à 62%.Parmi eux, la charge médicale des patients atteints des maladies de gosher et de Fabre est tombée de 502% et 122% du revenu familial initial à 14% et 7%, ce qui a permis d'éviter des dépenses médicales catastrophiques.